针对预设的临床问题,在真实世界环境下收集与研究对象健康有关的数据(又称真实世界数据,RWD)或基于这些数据衍生的汇总数据,通过分析获得临床证据(又称真实世界证据,RWE)的研究过程。
通过随机抽取被试对象,将其分为实验组和对照组,对两组对象施加不同的干预手段或治疗方法,然后通过统计分析,评估干预手段或治疗方法的有效性、安全性、可接受性以及适用性。
特征 | RWS | RCT |
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研究目的 | 目的多样,包括研究效果(Effectiveness) | 以效力研究为主(Efficacy) |
研究人群 | 真实世界人群 | 理想世界人群 |
纳排标准 | 宽泛 | 严格 |
样本量 | 根据真实数据环境或统计学公式推算,样本量可大可小 | 根据统计学公式推算,一般较少 |
研究终点 | 以获得所有治疗或者长期临床结局为终点 | 多以评估结局指标为终点 |
数据特点 | 来源多样,数据异质性高 | 数据收集严格,数据标准 |
研究时间 | 长期或短期,多以随访为主 | 较短 |
形式 | 多以回顾性队列和病例对照研究为主 | 前瞻性研究,随机对照 |
研究场景 | 真实世界:医疗机构、社区、家庭 | 理想世界:高度标准化环境 |
优势 | 外部可推性强 | 内部有效性高 |
基 于 真 实 世 界 数 据 RWD约 156930 名 患 者 诊 疗 数据, 开 展 一 项 病 例 对 照 研究 以 评 估 辉 瑞 - BioNTechBNT162b2 和 牛 津 - 阿 斯利 康 ChAdOx1-S 疫 苗 对COVID-19 确诊症状、入院率和死亡的实际有效性。该研究 发 现 接 种 一 剂 BNT162b2或 ChAdOx1-S 均与老年人症状 性 COVID-19 的 显 著 减 少相关,并可进一步预防严重疾病。两种疫苗的效果相似,在 随 访 期 间 (>6 周 ) 提 供 保护。 第 二 剂 BNT162b2 与 进一步预防症状性疾病相关,对 B.1.1.7 变异有明显的效果。
在亚洲、欧洲、北美洲 27家医院进行的一项全球性的前瞻性随机对照试验,比较了适应性 CRT 疗法与常规疗法在房室传导完整伴左束支传导阻滞的心力衰竭患者中的临床疗效。该试验表明与常规疗法相比适应性 CRT 并未显著降低全因死亡或心力衰竭失代偿干预的发生率。
该项研究累计纳入全球 17374 名慢性肝病患者相关数据,其中包括10578 例接受过治疗的亚洲慢性乙 型 肝 炎(CHB) 患 者,2510 例接受过治疗的白种人 CHB 患者,3566 例经治丙肝(HCV)感染患者和 720 例非病毒性肝病(NVH)患者。最终,所构建出的肝癌风险预测模型在不同病因的肝炎患者和不同种族的肝炎患者中评估 HCC风险均表现出色。
探讨数字精神卫生干预政策在解决不同收入国家的治疗方案的有效性。发现在巴西和秘鲁对高血压或糖尿病合并抑郁症状的患者进行的2 项随机对照试验中,与对照组相比,为期 6周的数字干预在随访 3个月时显著改善了患者抑郁症状。然而,在巴西的试验中,干预效果较差,并且效果在 6 个月后没有持续。该研究为世界各地下一步数字精神卫生决策制定提供重要依据。
技术服务大类 | 服务编号 | 技术服务名称 | ||
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真实世界研究 | 研究设计服务 | BT-RA01 | 提供前瞻性队列研究、病例 - 对照研究、横断面研究等各类研究设计方案 | |
前瞻性队列研究 | 数据处理服务 | BT-RA02 | 制定数据提取方案,研究数据结构化、标准化服务 | |
BT-RA03 | 处理与填补缺失数据 | |||
数据统计服务 | BT-RA04 | 概括性评价统计描述 | ||
BT-RA05 | 卡方检验、T 检验、秩和检验、多元回归分析、多因素 logistic 回归以及 Cox 回归等分析 | |||
BT-RA06 | 模型调整、倾向性评分、疾病风险评分等分析 | |||
BT-RA07 | 敏感性分析和偏移定量分析 | |||
病例对照研究 | 数据处理服务 | BT-RA08 | 制定数据提取方案,研究数据结构化、标准化服务 | |
BT-RA09 | 处理与填补缺失数据 | |||
数据统计服务 | BT-RA10 | 概括性评价统计描述 | ||
BT-RA11 | 配对分析、logistic 回归、生存等分析 | |||
BT-RA12 | 敏感性分析和偏移定量分析 | |||
横断面研究 | 数据处理服务 | BT-RA13 | 制定数据提取方案,研究数据结构化、标准化服务 | |
BT-RA14 | 处理与填补缺失数据 | |||
数据统计服务 | BT-RA15 | 概括性评价统计描述 | ||
BT-RA16 | 模型调整、倾向性评分、疾病风险评分等分析 | |||
BT-RA17 | 敏感性分析和偏移定量分析 | |||
随机对照试验 | 研究设计服务 | BT-RB01 | 提供平行试验 / 交叉试验、两组 / 多组等研究设计,以及试验分配隐藏、随机、盲法的实施 | |
试验注册服务 | BT-RB02 | 临床试验注册 | ||
数据分析服务 | BT-RB03 | 统计描述、T 检验、方差检验、生存分析检验、中心效应校正等分析 |